億越えの世界一高価な遺伝子治療薬ゾルゲンスマ、3月に承認されそう?薬価はどうなる?(ノバルティス)
世界一高価な薬剤は何かご存知ですか。 日本においても承認に向けて動いている、ノバルティスの「脊髄性筋萎縮症(SMA)遺伝子治療薬ゾルゲンスマ」です。 ゾーマだか、ドルマゲスだか、大ボス感溢れる名前の薬剤ですが、その価格は裏ボスもびっくりな感じになりそうです! そんなゾルゲンスマについて、今日は考えていきたいと思います。 脊髄性筋萎縮症(SMA)について まずは対象疾患について、軽く見ていきます。 脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy: SMA)とは、脊髄の運動神経細胞(脊髄前角細胞)の病変によって起こる神経原性の筋萎縮症になります。 筋萎縮性側索硬化症(ALS)と同じ…